Heute ist eine neue personalisierte Behandlung von Krebs zugelassen wurde für NHS Verwendung in England.
Aber dies war kein gewöhnliches Medikament die Zulassung. Larotrectinib (Vitrakvi) ist eine hoch innovative neue Behandlung, die, im Gegensatz zu den meisten Krebs-Medikamenten, entworfen, um spezifische Veränderungen in Krebszellen DNA statt, wo der Tumor wächst im Körper.
Dies bedeutet, dass Patienten mit verschiedenen Arten von Krebs kann in der Lage sein, zu profitieren.
Es ist das erste Medikament, das lizenziert in Europa, arbeitet in dieser Weise. Und es ist schon als „Revolutionär“ durch den Leiter des NHS England, Simon Stevens.
Aber Drogen wie larotrectinib stellen auch einzigartige und komplexe Herausforderungen für die NHS, die noch verschärft wurden durch die COVID-19-Pandemie.
Die Letzte Entscheidung
Larotrectinib wurde ursprünglich für die Ablehnung der Finanzierung des NHS in England wieder im Januar. Seitdem, die Hersteller und NHS England ausgehandelt haben einen neuen Preis für das Medikament, die es möglich gemacht hat, für es zu gehen in der Krebs-Drogen-Fonds (CDF).
Weil das Medikament ist so innovativ, ist es schwieriger gewesen als üblich für die SCHÖNEN (der Körper, die empfiehlt, ob der NHS zahlen sollten für neue Medikamente in England), um Antworten auf wichtige Fragen, wie etwa der Behandlung sollte verwendet werden und wie effektiv es ist.
Diese Unsicherheit ist der Grund, warum das Medikament wurde zunächst abgelehnt. Es ist sehr viel Arbeit von allen Seiten—NHS, SCHÖNE und das Medikament die Hersteller, diese Herausforderungen zu meistern.
Aber jetzt das Medikament ist zugelassen für die Krebs-Drogen-Fonds, die NHS zahlt für eine zeitlich begrenzte Periode, während mehr Daten gesammelt werden, einschließlich von NHS-Patienten—Hilfe bei der Lösung dieser Fragen. Und wenn diese Daten zeigt das Medikament ist kostengünstig für die NHS, es verfügbar sein wird auf eine dauerhafte Grundlage.
Meindert Boysen, deputy chief executive und Direktor des Centre for Health Technology Evaluation in NIZZA, sagte: „Diese innovativen Therapien, die verwendet werden können zur Behandlung von Tumoren mit Häufig seltene genetische Mutationen, unabhängig davon, wo im Körper der tumor entstanden ist.
„Die klinische Evidenz basiert in der Regel auf sehr kleine Stichproben erfordern neuartige Ansätze zur Prüfung in klinischen Studien und übersetzung in die Modelle von assessment für potenzielle Wert NHS Praxis.“
Drogen in der CDF sind in der Regel auch zur Verfügung gestellt, um Patienten in Wales und Nordirland, durch maßgeschneiderte Finanzierung Routen in den Staaten. Schottland hat ein eigenes system für die Prüfung neuer Medikamente und larotrectinib wurde noch nicht berücksichtigt worden.
Warum es wichtig ist
Larotrectinib verwendet werden, um Menschen zu behandeln, deren Tumoren mit positivem Testergebnis für eine bestimmte genetische Veränderung, die so genannte NTRK fusion, und die haben andere Behandlung Optionen.
Dies ist enorm wichtig für diese Patienten, aber laut Professor Peter Johnson, nationale klinische Direktor für Krebs im NHS England, es ist auch ein gutes Beispiel, wie die NHS-können „zum tragen bringen“, seine jüngste Investition in Genom (genetische) Untersuchungen in England zur Verbesserung der Behandlung von Krebs.
Johnson sagt, dass die Arbeit in diesem Bereich wurde die Entwicklung auf nationaler Ebene, seit Cancer Research UK begann unsere Stratifizierte Medizin-Programm im Jahr 2010.
Und während die NHS angeboten hat genomischen tests, um zu helfen, Entscheidungen auf der Patienten-Behandlung für viele Jahre, NHS England hat arbeiten zu koordinieren und zu erweitern genomische Tests Dienstleistungen in sieben Zentren in England. Diese zielt darauf ab, den Zugang zu diesen tests mehr konsistent über das Land und helfen, beschleunigen die Einführung von neuen zielgerichteten Medikamenten wie larotrectinib in die Zukunft.
Nach Johnson, „was ist zusammen kommen, sind die Entwicklung der genomischen Labor hubs in England, und das erste, zielgerichtete Medikamente kommen durch aus der Forschung, die wirksam sind, über mehrere Tumorarten. Dies ist eine spannende Konvergenz dieser beiden Stränge der Arbeit.“
Testing-Herausforderungen im rollout
Aber trotz dieser Annäherung gibt es immer noch Herausforderungen zu überwinden, bevor larotrectinib werden, die für Patienten erhältlich. Und wie wir bereits zuvor erklärt, der wichtigste davon ist sicher, dass der NHS testen können, die Patienten angemessen zu sehen, die möglicherweise von dem Medikament profitieren.
Die NHS will den test bis zu 100.000 Patienten pro Jahr für diese genetische Veränderung schließlich. Aber es ist nicht in einer position, um die Prüfung zu machen, die weithin verfügbar, noch.
Um dies auszugleichen, es gehen Staffeln die Rolle aus der larotrectinib, beginnend mit Menschen mit seltenen Krebsarten, wo die genetische Veränderung ist am häufigsten, und Kinder und Jugendliche.
Nach NIZZA, zwischen 600-700 Leute in England haben solide Tumoren mit NTRK-genfusionen. Und ein Teil dieser Menschen mit keine zufriedenstellenden Behandlungsmöglichkeiten kommen für die Behandlung innerhalb des ersten Jahres, dass es sich auf die CDF.
Die Auswirkungen der Corona-Virus
Roll-out Behandlung wie larotrectinib würde eine Herausforderung sein, in den besten Zeiten, aber der COVID-19-Pandemie macht die Dinge noch komplizierter und bedeutet, es wird länger dauern, um scale-up-Tests, um der breiteren Bevölkerung.
„Wegen der Krise, die Ausrüstung und die Leute umgeleitet wurden aus Genomischen Labor-Hubs zur Unterstützung von Tests für coronavirus“, sagt Johnson.
„Sobald wir können, werden wir die Einführung der Kapazität fortsetzen zu Rollen, diese in einen stufenweisen Weg, um eine viel größere Bevölkerung von Menschen, für die die konventionelle Therapie nicht erfolgreich war.“
Und während die NHS ist unter eine große Menge von Belastung, mit COVID-19, Johnson glaubt, es ist wichtig, dass das NHS weiter zu bewerten und die Einführung neuer Behandlungen.