Neue gen-Therapie-Methode verbessert vision in den Mäusen mit angeborenen Blindheit

Mäuse, die blind geboren wurden haben gezeigt, signifikante Verbesserung in der vision nach einer neuen gen-Therapie entwickelt von einem team von japanischen Wissenschaftlern.

Die Ergebnisse wurden veröffentlicht am Januar 24th in „Nature Communications“.

Diese neue Methode ist eine alternative Strategie der gen-Supplementierung beinhaltet die Ergänzung der Defekten gene, wie diejenigen, die kann dazu führen, dass ererbte degeneration der Netzhaut, mit einem gesunden. Das gesunde gen wird geliefert, über das adeno-assoziierte virus (AAV). Das virus kann aber nur halten, nur eine kleine gesunde gene, und die überwiegende Mehrheit von Patienten mit Defekten in einem größeren gen nicht mit dieser Methode behandelt werden.

„Um dieses problem zu überwinden, entwickelten wir eine einzelne AAV-Gentherapie-Plattform, die es lokalen Austausch einer mutierten Sequenz mit der gesunden Gegenstück, die behandeln kann, fast keine mutation“, sagte Koji Nishiguchi, co-erste Autor auf dem Papier und associate professor in der Abteilung von Advanced Ophthalmic Medizin an der Tohoku University Graduate School of Medicine.

Die einzigen AAV-Gentherapie-Plattform vereint die CRISPR-Cas9-Technologie mit Mikro-Homologie-vermittelte end-joining. Diese zwei Sache, handeln im wesentlichen als genetische Scheren und genetische kleben jeweils. Die Forscher können gezielt für einen bestimmten Defekten Gens, schneiden es aus und kleben Sie ein gesunder Ersatz.

In blinden Mäusen, dieser Ansatz rettete etwa 10% der Photorezeptoren, die verbesserte Lichtempfindlichkeit und ein Anstieg der visuellen Aktivität. Die Verbesserung in der vision war ungefähr das gleiche Ergebnis gen Ergänzung produzieren können.

„Durch die Behandlung von Mäusen geblendet von geerbten netzhautdegeneration mit der neuen Behandlung, zeigen wir, dass eine robuste visuelle Wiederherstellung kann erzielt werden, auf ein Niveau ähnlich der, vermittelt durch konventionellen gen-Supplementierung, wodurch Ihr Potenzial für die klinische Anwendung“, Nishiguchi, sagte. „Die Plattform ebnet den Weg für die Behandlung von Patienten mit Mutationen in größeren Genen, denen die überwiegende Mehrheit derjenigen, die mit vererbten netzhautdegeneration. Darüber hinaus ist ein ähnliches Konzept angewendet werden kann zur Behandlung von fast jedem okuläre und nicht-okuläre vererbt Bedingungen.“