Neuprogrammierung eines Patienten der eigenen Haut, Zellen zu ersetzen, die Zellen im Gehirn, die nach und nach verloren, während die Parkinson-Krankheit (PD) ist gezeigt worden, um technisch möglich sein, berichtet ein team von Ermittlern aus dem McLean Hospital und dem Massachusetts General Hospital (MGH) in der jüngsten Ausgabe des New England Journal of Medicine.
PD ist die zweithäufigste degenerative Erkrankung des Gehirns, und Millionen von Menschen weltweit Ihre Symptome, die einschließen, tremor, Steifheit und Schwierigkeiten mit der Sprache und gehen. Der fortschreitende Verlust von Gehirnzellen, die sogenannten dopaminergen Neuronen spielt eine wichtige Rolle in der Krankheit Entwicklung. Wie beschrieben in dem aktuellen Bericht, die Verwendung eines patienteneigenen Zellen umprogrammiert ist ein Fortschritt, überwindet Barrieren im Zusammenhang mit der Verwendung von Zellen von einem anderen Individuum.
„Weil die Zellen vom Patienten kommt, sind Sie leicht verfügbar und können umprogrammiert werden, so dass Sie nicht abgelehnt implantation. Dies ist ein Meilenstein in der ‚personalisierten Medizin‘ für Parkinson“, sagt senior-Autor Kwang-Soo Kim, Ph. D., Direktor des Molecular Neurobiology Laboratory am McLean Hospital, das größte klinische Neurowissenschaften und psychiatrische affiliate of Harvard Medical School.
Die McLean-MGH-team programmiert einen 69-jährigen Patienten Hautzellen in embryo-ähnliche pluripotente Stammzellen (sogenannte induzierte pluripotente Stammzellen) und dann differenziert Sie übernehmen die Eigenschaften von dopaminergen Neuronen, die verloren sind in der Morbus Parkinson. Nach umfangreichen Tests die Zellen, Kim bewarb und gewann eine Zulassung gemäß der FDA ein-Patienten -, expanded-access-Protokoll für die Implantation der Zellen in das Gehirn des Patienten.
Bob Carter, MD, Ph. D., Leiter der Neurochirurgie an MGH und co-senior-Autor, sagt: „Diese Strategie highlights der aufstrebenden macht unter Verwendung der eigenen Zellen, um zu versuchen und rückwärts eine Bedingung—die Parkinson-Krankheit, die sehr schwierig zu behandeln. Ich bin sehr beeindruckt von der umfangreichen Zusammenarbeit zwischen mehreren Institutionen, Wissenschaftlern, ärzten und Chirurgen, die zusammen kamen, um diese Möglichkeit.“
In einer Serie von zwei getrennten Operationen in 2017 und 2018 am Weill Cornell Medical Center und der MGH, der patient unterzog sich einer transplantation von Ersatz-Dopamin-Neuronen. Führen Autor Jeffrey Schweitzer, MD, Ph. D., ein Parkinson spezialisierter Neurochirurg und Direktor des Neurochirurgischen Neurodegenerative Zelle Therapie-Programm im MGH, entwickelt eine neuartige minimal-invasive neurochirurgische implantation zu liefern, der Zellen, wurde in Zusammenarbeit mit Carter zu MGH und Michael G. Kaplitt, MD, Ph. D., ein Neurochirurg am Weill Cornell.
Zwei Jahre später, bildgebende Untersuchungen zeigen, dass die transplantierten Zellen am Leben sind und ordnungsgemäß funktionieren, wie dopaminergen Nervenzellen im Gehirn. Da die implantierten Zellen stammen vom Patienten, Sie haben nicht eine Immunantwort auslösen und wurden nicht abgelehnt, ohne das ein Immunsuppressivum Medikament. Kim bemerkte auch, „Wir haben gezeigt, zum ersten mal in dieser Studie, dass diese reprogrammierten Zellen sind noch zu erkennen, wie selbst durch das Immunsystem des Patienten und nicht zurückgewiesen werden.“ Diese Ergebnisse deuten darauf hin, dass diese personalisierten Zell-Ersatz-Strategie war ein technischer Erfolg, mit dem Zellen das überleben und funktionieren in der vorgesehenen Weise. Der patient hat sich nicht entwickelt, keine Nebenwirkungen, und es gibt keine Anzeichen, dass die Zellen verursacht unerwünschte Wachstum oder Tumoren.
Wie der patient sich fühlt, in der Zeit, die vergangen ist, seit der Operation, hat der patient genossen Verbesserungen in seinem Tag-zu-Tag-Aktivitäten und berichtet über eine Verbesserung seiner Lebensqualität. Routine-Tätigkeiten wie das binden seiner Schuhe, gehen mit einer verbesserten Schritt und sprechen mit klarer Stimme, haben sich auch wieder möglich. Einige Aktivitäten, wie schwimmen, Skifahren und Radfahren, die er aufgegeben hatte, vor Jahren—inzwischen wieder auf seiner agenda. Zwar ist es zu früh, um zu wissen, ob dieser therapeutische Ansatz tragfähig ist, basiert auf einem einzigen Patienten, die Autoren haben das Ziel, weiterhin zu testen, die Behandlung in formalen klinischen Studien.
„Die aktuellen Medikamente und chirurgische Behandlungen für die Parkinson-Krankheit bestimmt sind, um die Adresse Symptome, die durch den Verlust von dopaminergen Neuronen, aber unsere Strategie versucht, weiter zu gehen, indem Sie direkt ersetzen diejenigen Neuronen,“ sagt Kim.
„Als Neurologe, mein Ziel ist es, state-of-the-art-Behandlungen zur Verfügung, um Patienten mit Parkinson“, sagt Todd Herrington, MD, Ph. D., Blei-Studie Neurologe an MGH und Parkinson-Experte. „Wenn die Vorteile gesehen, die in dieser proof-of-principle-Fall bestätigt, in formalen klinischen Studien, die diese Linie der Forschung könnten liefern einem völlig neuen therapeutischen Ansatz für Patienten mit Parkinson.“
Zwar gibt es Optimismus über die Zukunft der Parkinson-Krankheit Behandlungen wegen Ihrer Arbeit, Schweitzer warnt vor der Deklaration der Sieg gegen die Krankheit.